【前沿】阿仑单抗用于多发性硬化症长期治疗显示积极效果 用药需尽早

最近，欧洲多发性硬化症治疗和研究学会2016年年会上公布的两项关于阿仑单抗用于多发性硬化症（MS）治疗的研究数据显示，在为期6年的跟踪随访期内，患者的疾病复发率大为降低，同时有将近一半的患者其自身的残疾状况得到了改善，另外患者脑萎缩的状况也降低至接近正常的水平。与此同时，药物安全性方面的最新数据显示在推荐的为期4年的监测期之内，阿仑单抗并未出现新的严重不良反应。

多发性硬化症（MS）是目前最为常见的一种中枢性神经脱髓鞘疾病，属于自身免疫性疾病。该疾病多发生于患者的视神经、脊髓和脑干部位，症状常常表现为间断性地复发与缓解，患者的致残率高。疾病的临床分型包括了复发缓解型、继发进展型、原发进展型以及进展复发型。该疾病的发病机制目前尚未明确，学术界针对疾病的发生原因存在着多种假说。据报道，全球范围内的多发性硬化症（MS）患者人数超过了250万例，同时多发性硬化症（MS）是导致美国中青年致残的第二位因素。目前，患者药物治疗的直接性目的是降低疾病的复发率，延缓疾病的进程，该疾病尚无法完全治愈。

赛诺菲旗下的阿仑单抗分别于2013年和2014年相继获得了欧盟委员会和FDA的批准，用于活动性复发性多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗。该单克隆抗体药物靶向于免疫T细胞及B细胞上的CD52蛋白，之前该药物已经获批用于B细胞慢性淋巴细胞白血病的治疗。

在开篇提到的跟踪随访研究中，多发性硬化症（MS）患者积极治疗结果的获得与阿仑单抗的用药时机密不可分。与大多数用于多发性硬化症（MS）治疗的药物相似，阿仑单抗在疾病发生的早期最为有效，针对继发性进展性多发性硬化症（SPMS）的效果不佳。根据近期获得的证据，阿仑单抗对多发性硬化症（MS）患者疾病早期用药的长期治疗效果均超过了同类的其他药物；不仅如此，经其他药物治疗的晚期患者转为开始使用阿仑单抗时，其安全性问题也值得重新考量。目前，这些结果还并未获得官方的一致性认可，仅有部分国家将阿仑单抗作为一线治疗药物使用，或许这一结果达成共识还有待于多发性硬化症（MS）发病机制的进一步明确以及更多支持性证据的出现。

值得注意到的是，目前在FDA针对阿仑单抗用于多发性硬化症（MS）的治疗推荐中，通常建议该药用于已经尝试进行了两种其他药物治疗的患者。换句话说，阿仑单抗是FDA目前通常推荐的用于多发性硬化症（MS）患者治疗的二线或者三线使用药物。这种推荐较其他国家的限制性较多，进而会导致在各个国家的药物使用人群的差异性。鉴于目前随访研究的结果，研究人员建议扩大阿仑单抗作为一线药物使用的范围，建议患者应该尽早用药。

考虑到多发性硬化症患者（MS）需要长期用药的事实，目前用于这种疾病治疗的药物面临着一个共性的问题，药物在长期使用的过程中不再出现新的严重不良反应，即药物在长期的使用过程中其临床安全性的稳定性。在这一方面，阿仑单抗的表现同样值得肯定。